한미약품 급성골수성백혈병 치료 혁신신약, 美 FDA 패스트트랙 품목 지정

작년 앱토즈에 AML 치료제 후보 ‘HM43239’ 기술수출
계약금 약 148억·마일스톤 5200억·로열티 등
앱토즈 “FDA가 HM43239 잠재력 인정한 것”
“패스트트랙 지정으로 신약 개발 속도↑ 기대”

한미약품이 자체 개발해 기술 수출한 급성골수성백혈병 혁신신약이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 개발 품목으로 지정됐다.

한미약품 미국 파트너업체 앱토즈바이오사이언스(Aptose Biosciences, 이하 앱토즈)는 지난 4일 급성골수성백혈병(AML, acute myeloid leukemia) 치료 혁신신약 ‘HM43239’가 FDA 패스트트랙 대상 품목에 선정됐다고 밝혔다. HM43239는 한미약품이 작년 11월 미국 나스닥 상장사인 앱토즈에 라이선스아웃(기술수출)한 신약 후보물질이다.

앱토즈 측은 “이번 FDA 패스트트랙 개발 품목 지정은 AML 환자군 미충족 수요(언멧니즈, Unmet needs)를 충족시킬 수 있는 잠재력을 인정받은 것”이라고 강조했다.

미국 FDA 패스트트랙 지정은 중증질환 치료제 등 주요 분야 신약을 환자에게 조기 공급하기 위한 목적으로 운영하는 신약개발 촉진 절차다. 패스트트랙 지정 신약은 개발 각 단계마다 FDA로부터 전폭적인 지원을 받을 수 있다. FDA와 긴밀한 협의를 통해 신약개발 과정이 일반적인 경우보다 신속하게 진행된다. 또한 롤링리뷰(시판 허가 신청 시 허가 자료가 구비 되는대로 순차적 제출 및 검토, Rolling Review) 혜택이 부여되고 우선심사(시판허가 신청 시 검토 기간 10개월→6개월 단축, Priority Review) 협의도 가능하다.

한미약품이 개발해 기술수출한 HM43239는 골수성 악성 종양에서 작용하는 주요 키나아제(kinases)를 표적하는 하루 1회 투여 경구용 골수키놈억제제(MKI, myeloid kinome inhibitor)다. 현재 진행 중인 글로벌 임상 1/2단계에서 HM43239는 다양한 재발 또는 불응성 AML 환자에서 완전관해(CR, complete response) 반응을 보였다. 기존에 승인된 FLT3 저해제를 투여 받은 후 치료에 실패해 임상에 참여한 환자에서도 효과를 확인했다고 한미약품 측은 설명했다. 최근에는 120mg 용량확장 코호트에서 새로운 완전관해 가능성을 추가로 확인했다고 한다.

권세창 한미약품 사장은 “HM43239는 AML에서 발현되는 돌연변이를 표적하고 기존 치료제 내성을 극복할 수 있는 강력한 혈액암 치료제”라며 “혈액종양 분야에서 혁신적인 경쟁력을 갖춘 앱토즈와 긴밀히 협의하고 개발 속도를 높여 조기에 상용화할 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 말했다.

한편 한미약품은 지난해 11월 앱토즈와 HM43239에 대한 기술수출 계약을 체결했다. 계약에 따라 한미약품은 계약금 약 148억 원(현금·주식)을 받고 상업화 마일스톤으로 최대 약 5200억 원과 판매에 따른 로열티 등을 받기로 했다.

동아닷컴 김민범 기자 mbkim@donga.com