일동제약, 비알콜성지방간염(NASH) 치료제 美 임상 1상 착수

지난달 29일 美 FDA 임상 1상 IND 승인
용량 구분 임상 디자인 설계
내년 1상 완료 목표
“흔하지만 마땅한 치료제 없는 분야”

일동제약은 현재 개발 중인 비알콜성지방간염(NASH) 치료제 후보물질 ‘ID119031166M’가 미국에서 임상 1상 연구에 착수한다고 1일 밝혔다. 지난달 29일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 해당 치료제 후보물질에 대한 임상 1상 승인을 획득했다. 이번 임상 1상은 미국 LA지역에서 이뤄질 예정이다.

ID119031166M 임상 1상은 건강한 성인을 대상으로 진행된다. 안전성과 내약성, 약동학 등을 평가하는데 중점을 뒀다. 특히 단회용량 및 다회용량으로 구분된 임상 디자인을 통해 용량을 단계적으로 올리면서 최대 투여 가능용량과 예상 유효용량 등을 확인할 예정이다. 이와 함께 약물에 대한 식이영향도 함께 평가한다는 계획이다.

해당 약물은 ‘파네소이드 X 수용제(FXR, farnesoid X receptor)’와 결합해 해당 수용체를 활성화시키는 FXR 작용제(agonist) 기전 NASH 치료 후보물질이다. FXR은 세포 내 핵에 존재하는 수용체 일종이다. 간의 지질 및 당 대사, 담즙산 생성 및 배출, 염증 반응 등에 관여하는 것으로 알려졌다.

일동제약에 따르면 ID119031166M은 FXR에 작용해 간 내부 지방 축적과 염증 및 섬유화 등과 밀접한 연관이 있는 담즙산 대사를 조절해 NASH 증상을 개선한다. 생체 외(in vitro) 연구 및 질환동물모델 연구 결과 약물 효력과 표적 선택성, 간 섬유화 억제 및 NASH 증상 개선 등에서 유의미한 효과를 확인했다.

일동제약 관계자는 “임상 1상 시험 디자인은 일동제약 연구개발본부 뿐 아니라 임상약리컨설팅회사 애임스바이오사이언스와 유기적인 협력을 통해 설계했다”며 “FDA와 사전IND(pre-IND)를 통해 순조롭게 임상시험계획 승인을 획득했다”고 말했다. 이어 “임상 1상 완료 목표 시기는 내년 하반기로 잡았다”고 덧붙였다.

한편 NASH는 가장 흔한 만선 간 질환의 하나다. 미국 성인 약 1.5~6.5%가 NASH 질환을 앓고 있는 것으로 추정된다. 이에 따라 NASH 관련 시장이 급격히 성장하고 있다. 미국을 포함한 주요 7개국을 기준으로 지난해 시장 규모는 약 2270억 원, 10년 후인 2031년에는 약 36조 원에 이를 것으로 전망된다. 특히 NASH 치료를 위한 다수 신약 과제가 활발히 진행되고 있지만 아직까지 허가 사례가 없다. 마땅한 치료제가 없는 상황이다.

동아닷컴 김민범 기자 mbkim@donga.com