이엔셀, 희귀질환 줄기세포 치료제 2종 임상 1상 신청

‘뒤센근위축증·샤르코마리투스병’ 치료제 개발
내년 상반기 삼성서울병원서 임상 착수
오는 2025년 출시 목표
탯줄 성분 줄기세포 치료제 임상 첫 투입

줄기세포 치료제 개발업체 이엔셀은 줄기세포 치료제 후보물질 ‘EN001’의 임상 1상 시험계획(IND) 2건을 식품의약품안전처(식약처)에 제출했다고 18일 밝혔다. 이번에 신청한 임상은 희귀질환인 뒤센근위축증(DMD)와 샤르코마리투스병(CMT) 치료를 위한 연구다.

식약처 승인 이후 삼성서울병원 소아청소년과 및 신경과 환자들을 대상으로 내년 임상 1상에 돌입한다는 계획이다. 임상 1상을 통해 약물 안전성과 탐색적 유효성 등을 평가할 예정이다. 임상 2상 종료 후에는 조건부 허가를 추진해 제품 출시를 계획하고 있다. 예상 상용화 시기는 오는 2025년으로 잡았다.

이엔셀은 탯줄(Umbilical Cord)을 채우고 있는 왓튼젤리(Wharton’s Jelly)에서 ‘ENCT(ENCell Technology)’ 분리 배양기술로 줄기세포능이 보존된 초기 계대(P3) 중간엽 줄기세포를 대량 배양해 노화 감소에 도움이 되고 원가절감이 가능한 줄기세포 치료제 ENCell(Enhanced Noe Cell)을 개발했다. 이를 통해 만들어진 EN001이 이번 임상에서 처음 사용된다. 특히 초기 계대 줄기세포를 처음으로 투여하는 임상시험으로 관련 업계 관심이 높은 상황이라고 이엔셀 측은 전했다.

이엔셀에 따르면 비임상시험을 통해 ENCell 안전성과 효능은 검증했다. ENCell을 체내에 주입했을 때 분비되는 다양한 단백질이 DMD와 CMT 질환에서 주변분비작용(Paracrine Action)을 통해 치료 효능을 보이는 것으로 확인했다고 설명했다. 이 결과는 올해 국제학술지 2곳(Stem Cells, International Journal of Molecular Sciences)에 보고돼 특집 논문으로 선정됐다고 한다.

장종욱 이엔셀 대표는 “계획한 일정에 맞춰 차세대 줄기세포 치료제 개발이 순항 중”이라며 “CMO(원료의약품 위탁생산) 사업 매출도 꾸준히 증가하고 있어 내부 분위기는 고무적인 상황”이라고 말했다.

한편 이엔셀은 내년 상반기 경기도 하남 소재 제2공장이 완공 예정이라고 밝혔다. 제2공장은 CAR-T를 포함한 세포유전자 치료제와 엑소좀 등 세포 치료제 분야 뿐 아니라 아데노연관바이러스를 기반으로 한 유전자 치료제 분야까지 CMO 사업을 확장할 예정이다. CMO 사업 매출을 연구·개발에 재투자하는 선순환 구조를 기반으로 치료제를 지속적으로 개발해 노령화 시대에 맞는 ‘웰에이징(Well-Aging)을 추구하는 바이오의약품 선도기업으로 성장하는 것이 주요 목표라고 한다.

동아닷컴 김민범 기자 mbkim@donga.com