[헬스캡슐]유전성 대사질환 새 치료제 개발

세포내 효소 결핍 때문에 생긴 유전성 대사질환인 파브리병과 헐러병, 폼페병, 고셔병 등 희귀질환에 대한 치료약이 최근 잇따라 개발됐다.

한국 유전성대사 질환학회(회장 순천향대 소아과 이동환교수)는 최근 서울 신라호텔에서 열린 제4회 아시아 유전성 대사질환 심포지엄에서 유전성 대사질환에 대한 최신 치료제가 발표됐다고 4일 밝혔다.

학회는 이날 심포지엄에서 고셔병 치료제로는 세레자임, 파브리병 치료제로 파브리자임이 있으며 헐러병, 폼페병 등의 치료제는 미국과 유럽에서 임상 3상이 진행 중인데 모두 효과가 좋은 것으로 나타나 내년 하반기에 시판이 가능할 것이라고 말했다. 02-709-9341