이엔셀㈜ “듀센근디스트로피 차세대 줄기세포 치료 후보물질 국내 임상 1상 승인”

이엔셀㈜은 식품의약품안전처로부터 듀센근디스트로피(Duchenne muscular dystrophy) 치료제 후보물질 'EN001'에 대한 임상 1상을 승인 받았다고 13일 밝혔다.

임상시험 명칭은 듀센근디스트로피 환자를 대상으로 EN001 안전성 및 용량 결정을 위한 공개, 단계적 증량, 제 1상 임상시험이다.

듀센근디스트로피는 어린이·청소년 근육병 중 대표적이고 가장 흔한 중증 질환으로, 근육 세포막의 주요구성 요소인 디스트로핀 유전자의 변이에 의해 디스트로핀 단백의 결손이 발생하고 이로 인해 근육세포가 파괴되어 혈액 내 근육 효소(Creatine Kinase)의 활성치가 상승하고 연령이 증가함에 따라 급격히 근육이 손상되는 유전성 희귀 질환으로 알려졌다.

이엔셀에 따르면 EN001은 자사 원천기술인 ENCT(ENCell Technology)를 활용해 분리 배양한 초기 계대(Passage) 중간엽 줄기세포 치료 후보물질이다. 비임상 효력시험을 통해 듀센근디스트로피 동물 모델에 EN001을 투여했을 때 근육 세포 사멸 억제, 근육 섬유화 감소, 근육 재생 등의 효과를 확인하고, GLP기관에서 수행한 독성시험을 통해 안전성 결과를 확보했다.

오는 6월 이후, 삼성서울병원 소아청소년과에서 듀센근디스트로피 환자를 대상으로 약물 안전성과 탐색적 유효성 평가를 진행하는 임상 1상을 시행할 예정이다.

전홍배 연구소장은 “듀센근디스트로피는 미충족 의료수요의 한 분야로, 치료제 개발이 절실하다. 비임상 효력 시험을 통해 우수한 치료 효능을 확인한 만큼, 성공적인 임상 결과가 예상된다”라며, “이번 임상 1상을 통해 향후 개발단계 희귀의약품 지정 신청, 임상 2상 진입의 근거로 활용하고, 임상 2상 종료 후에는 조건부 허가를 추진해 제품 출시를 계획하고 있다. 예상 상용화 시기는 2025년을 목표로 하고 있으며, 6월에는 2번째 파이프라인인 샤르코-마리-투스병 차세대 줄기세포 치료 후보물질의 임상시험 허가를 눈앞에 두고 있다”라고 밝혔다.

박해식 동아닷컴 기자 pistols@donga.com