한미약품, 비알코올성지방간염 치료제 혁신신약 美 FDA 희귀의약품 지정

희귀약 지정 시 세금·허가신청비·독점권 등 혜택

한미약품은 5일 비알코올성지방간염(NASH) 치료제로 개발 중인 ‘랩스트리플아고니스트(개발명 HM15211, LAPSTriple Agonist)’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 밝혔다.

FDA 희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병 치료제 개발과 허가를 원활히 추진할 수 있도록 지원하는 제도다. FDA 희귀의약품으로 지정되면 세금 감면과 허가신청 비용 면제, 판매허가 후 7년 독점권 인정 등 다양한 혜택을 받게 된다.

원발 경화성 담관염(PSC, Primary sclerosing cholangitis)은 원인 미상의 간내·외 담도의 염증과 섬유화로 인해 발생되는 만성 진행성 담즙 정체성 간질환으로 환자수가 극히 적은 희귀질환이다. 랩스트리플아고니스트는 한미약품이 개발 중인 혁신신약 후보물질이다. 랩스트리플아고니스트 구성 성분 중 하나인 글루카곤은 직접적으로 지방간을 줄이고 섬유화를 억제하는 기능을 한다. 인슐린 분비 및 식욕 억제를 돕는 GLP-1과 인슐린 분비와 항염증 작용을 하는 GIP를 동시에 활성화 해 지방간과 염증, 섬유화를 동시에 타깃하는 원리다.

권세창 한미약품 대표는 “한미약품이 개발 중인 혁신신약 후보물질 중 FDA와 유럽의약품청(EMA) 등으로부터 희귀의약품으로 지정된 건수는 총 9건에 달한다”며 “희귀질환으로 고통 받는 환자들을 위해 지속적인 연구개발을 바탕으로 조속히 상용화가 이뤄질 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 말했다.

동아닷컴 김민범 기자 mbkim@donga.com