‘루게릭병 치료제’ 칼소디주, 국내 허가…“안전·효과 확인”

희귀질환 치료기회 확대

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식품의약품안전처가 수입 희귀질환 치료제 ‘칼소디주’(토퍼센)를 허가했다고 20일 밝혔다.

이번에 허가된 칼소디주는 과산소 디스뮤타아제 1(SOD1) 유전자 변이가 있는 근위축성 측삭경화증 환자의 SOD1 mRNA(메신저 리보핵산)에 결합해 변형된 단백질 합성을 감소시키는 핵산 치료제다.

SOD1은 항산화 작용을 하는 단백질로서 활성산소로부터 신경세포 손상을 막아주는 효소다. 돌연변이 시 신경질환을 유발한다.

근위축성 측삭경화증은 근육이 약해지고 점차 운동실조에 이르는 중증 희귀질환이다. 일명 루게릭병이라고도 한다.

식약처 관계자는 “적절한 치료제가 없는 SOD1 유전자 변이 근위축성 측삭경화증 성인 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다”고 전했다.

이어 “앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사·허가해 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 계획”이라고 덧붙였다.

[서울=뉴시스]