美 신약정책 변경 예고…FDA국장 “허가신청 임상 축소”

기준 완화보다는 평가 방식 강화

미국식품의약국(FDA)의 마카리 국장이 앞으로 신약 허가 신청을 위한 확증적 임상시험을 기존 2개에서 1개로 축소할 것이라는 입장을 냈다.

23일 한국바이오협회 바이오경제연구센터에 따르면 마티 마카리 FDA 국장과 비나이 프라사드 생물의약품평가연구센터(CBER) 센터장은 이같은 입장을 의학 저널인 ‘뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨(NEJM)’ 기고를 통해 밝혔다.

이들은 신약 허가 신청을 위해 기존 최소 2개의 확증적 임상시험이 필요했으나, 앞으로는 ‘적절하고 잘 통제된 임상시험’ 1개만을 기본 요건으로 할 것이라는 내용을 기고에 담았다.

다만, 이번 기고문에서 적절하고 잘 통제된 임상시험 1개를 기본 요건으로 제시하고 있으나 모든 신약이 자동으로 단일 시험만으로 허가된다는 의미는 아니라고 명시적으로 언급했다.

현재까지 FDA의 공식 보도자료나 세부 가이드라인 개정안은 발표되지 않았다. 따라서 이번 입장은 확정된 규정 개정이라기보다, 향후 심사 정책 방향성을 예고된 것으로 해석된다.

확증 임상 개수가 1개로 줄어드는 만큼, 이번 FDA 입장을 단순한 규제 완화로 해석하는 시각도 존재하나 ‘임상 설계 평가 강화’에 가깝다는 분석이 나온다.

대조군 설정이 부적절하거나, 평가 변수가 타당하지 않거나, 통계 설계가 사후적으로 구성된 경우라면 2~3건의 임상시험이 존재하더라도 잘못된 결론에 이를 수 있다는 점을 강조하고 있기 때문이다.

또한 단일 중추(확증) 임상이 기본값이 되더라도 설계가 미흡하면 추가 시험을 요구할 수 있으며, 기전이 불분명하거나 중간 지표에 과도하게 의존하는 경우 두 건 이상의 시험이 필요할 수 있다는 내용도 담겼다.

임상시험의 ‘개수’가 아니라 ‘임상 설계의 완성도’를 중심으로 평가하겠다는 것이 FDA의 기본 입장으로 보인다. 이는 기준 완화라기보다는 평가 방식을 강화하겠다는 취지로 풀이된다.

FDA는 이같은 입장을 밝히며 일부 분야에서 이미 단일 임상시험을 근거로 승인한 사례가 있다고도 언급했다.

이들은 종양학 분야에서 다수 승인 사례가 단일 임상시험에 기반해 이뤄졌고, 특정 질환 영역에서는 하나의 중추적 임상시험과 확증적 증거를 토대로 승인한 사례도 있었다고 했다.

바이오경제연구센터는 이러한 임상시험 축소로 개발 비용과 기간 단축을 기대할 수 있으나 약가 인하와는 별개 문제라고 설명했다.

FDA는 연구개발 비용 절감이 약가 상승 논리를 약화할 수 있다고 언급했으나, 약가는 시장 독점 구조, 보험 체계, 협상력 등 다양한 요인에 의해 결정되는 만큼 단기간 내 가격 인하로 직결될 가능성은 제한적이라는 분석이다.

이번 기고가 공식화될 경우, 바이오업계는 임상 시험 ‘개수 전략’에서 ‘설계 경쟁력’으로 변화를 줘야 할 것으로 보인다. 과거에는 ‘임상 2건 확보’ 자체가 신뢰성 신호로 작용했으나, 앞으로는 단일 시험이라도 설계 완성도와 기전적 설득력이 핵심 경쟁력이 될 가능성이 높다.

바이오경제연구센터는 “아직 FDA의 공식 보도자료 등이 발표되지 않아 업계는 정책 방향성을 참고하되 실제 적용 기준은 앞으로 발표되는 내용과 승인사례를 통해 살필 필요가 있다”며 “올해 FDA에서 임상시험 요건에 대한 중요한 변화가 예상되고 임상시험 비용 및 기간 단축에 따른 큰 기회비용 효과가 예상되는 만큼 FDA의 후속 정책수립 동향을 면밀히 모니터링 할 필요가 있을 것”이라고 말했다.

[서울=뉴시스]