파킨슨병 치료 ‘청신호’… 뇌에 줄기세포 이식해 도파민 생성

미국-일본서 세포치료 추적관찰
24개월 후 운동기능 소폭 개선
병의 근본적인 원인 해결 기대

줄기세포를 활용한 세포 치료가 파킨슨병 치료에 안전하다는 사실이 임상시험을 통해 입증됐다. 약물치료 중심인 파킨슨병 치료법의 한계를 넘어 병의 근본 원인을 타깃으로 하는 새로운 치료 전략의 단초를 제공했다는 평가가 나온다.

일본 교토대와 미국 메모리얼슬론케터링 암센터 연구팀이 각각 수행한 두 건의 임상시험 결과가 국제학술지 ‘네이처’에 16일(현지 시간) 게재됐다.

파킨슨병은 도파민을 생성하는 신경세포가 점진적으로 소실되면서 운동장애를 일으키는 대표적인 신경퇴행성 질환이다. 현재 널리 사용되는 치료제인 ‘L-도파(dopa)’는 초기에는 증상 완화에 효과적이지만 장기 사용 시 효과가 감소하고 이상운동증 등 부작용이 동반된다는 문제점이 있다. 무엇보다 질병의 근본 원인을 해결하지는 못한다.

학계에선 도파민을 직접 생성할 수 있는 신경세포를 뇌에 이식하는 세포 치료를 새로운 치료 대안으로 주목한다. 다카하시 류스케 일본 교토대 교수 연구팀은 인간 유도만능줄기세포(iPSC)로부터 유래한 도파민 신경세포 전구체를 파킨슨병 환자의 양쪽 뇌에 이식하는 1·2상 임상시험을 진행했다. 50∼69세 환자 7명이 참여했다. 24개월간의 관찰 기간에 심각한 이상반응은 발생하지 않았다. 이식된 세포는 도파민을 생성하면서도 과도하게 증식하거나 종양을 형성하지 않았다. 6명의 환자 중 4명은 약물을 중단한 상태에서, 5명은 약물을 복용한 상태에서 운동 기능이 미미하게 개선되기도 했다.

비비안 타바르 메모리얼 슬론케터링 암센터 연구원 연구팀은 인간 배아줄기세포에서 유래한 도파민 신경세포 전구체 ‘벰다네프로셀(bemdaneprocel)’을 활용해 임상시험을 진행했다. 평균 연령 67세인 환자 12명이 참여했다. 참가자들은 뇌의 기저핵을 구성하는 조가비핵에 벰다네프로셀을 이식했다. 참가자 중 5명은 한쪽당 90만 개의 세포를, 7명은 한쪽당 270만 개의 세포를 이식받았다. 18개월간의 추적 관찰에서 세포 치료와 관련된 심각한 이상반응은 보고되지 않았다. 과거 태아 조직을 활용한 치료에서 흔히 발생했던 이상운동증도 관찰되지 않았다.

두 임상시험은 타인의 줄기세포에서 유래한 세포를 사용했다. 자가 세포를 활용하기 어려운 환자에게도 적용 가능한 치료법을 검증한 것이다. 오카노 히데유키 일본 게이오대 교수는 네이처에 발표한 논평을 통해 “두 연구는 줄기세포 치료의 안전성을 입증했으며 일정 수준의 치료 가능성도 확인했다”며 “파킨슨병의 치료 패러다임을 바꾸는 데 한 걸음 다가선 것”이라고 평가했다.