희귀질환 신약 오픈이노베이션 성과… 글로벌 산학 협력 맺고 시장성 확장

[Bio 의약] GC녹십자

2012년 GC녹십자는 세계에서 두 번째로 희귀질환인 헌터증후군 치료제 개발에 성공했다. 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’ 출시는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공해 치료 환경을 개선했다는 평가를 받는다. 또한 최근 중국(IV제형)과 일본(ICV제형)에서 연달아 품목허가 승인을 받으며 지속적으로 시장을 확장해 나가고 있다. 글로벌 희귀의약품 성공 경험을 바탕으로 제2, 제3의 헌터라제를 개발해 나간다는 전략이다.

희귀질환 파이프라인 확대 글로벌 산·학 협력 추진

GC녹십자는 2021년에만 미국, 일본의 산·학과 총 3건의 희귀질환 관련 계약을 진행했다.

이달 2일, GC녹십자는 국내 식품의약품안전처로부터 알라질 증후군(ALGS)을 적응증으로 ‘마라릭시뱃(Maralixibat)’의 품목허가를 획득했다. ‘마라릭시뱃’은 미국 미럼 파마슈티컬스의 소아 희귀간질환 신약으로, GC녹십자가 국내 개발 및 상용화 독점 라이선스 계약을 체결한 물질이다. 전 세계적으로 ALGS에 대해서는 간이식 외 허가된 치료제가 없는 상태인데 지난해 9월 미국 FDA로부터 ALGS에 대한 품목허가를 획득했다. 이와 함께 유전성 신경퇴행 질환에 대한 두 가지 공동 연구 및 개발 계약도 맺었다.

미국 스페라젠과(Speragen)는 숙신알데히드 탈수소효소 결핍증(SSADHD)에 대한 신약 치료제 개발을 추진하고 있다. SSADHD는 유전자 결함에 따른 체내 효소 부족으로 인한 희귀질환이다. GC녹십자는 스페라젠으로부터 SSADHD 단백질 생산 관련 특허 권리를 부여받으며, 스페라젠은 미국 현지에서 FDA의 맞춤형 약물 개발 회의 절차 및 신규 환자 확보를 위한 신생아 스크리닝 과정을 맡는다.

GC녹십자는 지난해 8월 파트너사인 미국 바이오텍 스페라젠과 함께 미국 식품의약국(FDA)이 참석하는 ‘외부 주도 환자 맞춤형 약물 개발(EL-PFDD)’ 회의에 공동 후원사로 참여했다. EL-PFDD 회의는 희귀질환 치료제 개발에 있어 주요한 과정 중 하나로, FDA가 환자와 가족, 의료진, 산업 관계자들이 모여 치료제 임상 연구를 위한 유익-위해성 평가 틀을 잡을 수 있도록 논의하는 자리다.

또한 일본 돗토리대와도 GM1 강글리오시드증의 경구용 치료제를 개발을 위한 공동 연구 계약을 체결했다. 이 질환은 신경퇴행과 함께 발작, 근육 약화 등이 동반되며, 일반적으로 6세 미만의 소아기에서 10만 명당 1명꼴로 발병된다. 양측은 GM1 강글리오시드증 치료제 개발을 위한 신규 후보 물질 발굴을 목표로 협력하며, 임상시험부터는 GC녹십자가 단독으로 진행해 추후 글로벌 상업화까지 도전할 계획이다.

美 희귀 혈액응고 질환 파이프라인 인수

GC녹십자는 올해 2월 미국 신약 개발 업체 카탈리스트 바이오사이언스(CBIO)와 희귀 혈액응고 질환 관련 파이프라인에 대한 자산양수도계약을 체결했다.

이번 계약을 통해 GC녹십자는 글로벌 임상 3상 단계에서 개발 중인 ‘Marzeptacog alfa(MarzAA)’를 포함한 총 3개의 파이프라인을 인수했다. ‘MarzAA’는 지난 임상 개발을 통해 희귀 혈액응고 장애 질환에서의 효과와 안전성을 입증한 바 있다. 아울러 ‘MarzAA’는 피하주사 제형으로 개발되고 있어 희귀 혈액응고 장애 질환 환자들에게 투여 편의성까지 제공할 수 있다.

회사 측은 미국에서 이미 임상 개발 단계에 있는 파이프라인 인수를 통해 신약 출시를 목표로 해당 임상을 지속해 나감으로써 미국과 주요 선진국 등 글로벌 시장 진출의 발판을 마련할 계획이라고 설명했다.

성장 잠재력 높은 희귀질환 시장 공략

GC녹십자가 지속적으로 이 분야에 집중하는 이유는 희귀의약품 시장의 특수성 때문이다. 이 시장은 신약 약물 개발 시 후발 주자의 시장 진입이 어렵고, 국가별 희귀의약품 개발에 대한 지원책이 다수 존재해 빠른 상용화가 가능하다.

또한 희귀질환 전문 학술지 ‘Orphanet journal of rare diseases’에 따르면, 여타 치료제 임상시험과 비교해 희귀의약품은 약 30% 이상의 임상 비용을 절감할 수 있어 경제적인 약물 개발이 가능하다. 이와 함께 적절한 자금을 통한 글로벌 계약이 가능하기 때문에 국내 기업의 해외 시장 진출이 가장 적합한 분야로 분석된다.

2019년 허은철 GC녹십자 대표이사는 백신, 혈액제제와 함께 희귀의약품을 R&D 3대 과제로 설정했다. 그는 희귀질환 영역이 약물 개발 속도 및 시장 성장성 등 여러 부문에서 매력도가 높은 시장이라는 점을 강조하며 이 분야 확장에 집중할 계획을 밝히기도 했다.

조선희 기자 hee3110@donga.com