美 FDA, 세계 첫 유전자편집 치료제 사용 승인

낫형세포병 유전자 편집 치료제 ‘카스게비’ 승인
노벨화학상 수상한 크리스퍼 사용한 치료 기법
유전질환 벗어날 희망…수십억 비용은 장애물

미국 식품의약국(FDA)이 처음으로 인간에 대한 유전자 편집 치료법을 8일(현지시간) 승인했다.

유전 질환을 앓고 있는 이들에게는 질병에서 벗어날 새로운 기회가 열린 것이지만, 제한적 시설과 막대한 치료 비용 탓에 실질적인 수요는 높지 않을 것이란 분석도 나온다.

뉴욕타임스에 따르면 미 FDA는 이날 단일 돌연변이 유전자로 인한 쇠약성 혈액 질환인 낫형세포병(sickle cell disease)과 관련해 첫 유전자 편집 치료제인 카스게비(Casgevy)의 사용을 승인했다.

낫형세포병은 유전병의 일환으로 적혈구 수가 줄어들어 다양한 질환을 야기한다. 미국에서만 약 10만명이 앓고 있으며 질환자의 대다수는 흑인이라고 한다.

NYT는 마침내 이들이 극심한 통증이나 장기 손상, 뇌졸중을 유발하는 질환에서 벗어나 살 수 있다는 희망을 갖게됐다고 전했다.

카스게비는 미국의 버텍스 파마슈티컬스와 스위스의 크리스퍼 테라퓨틱스가 공동개발한 치료제며, 노벨화학상을 받은 유전자 편집기술 크리스퍼를 사용해 유전자(DNA)를 편집한다.

임상실험에서 실제 돌연변이를 막거나 바로잡는 효과를 거둔 것으로 전해졌다.

다만 실제 환자들에게는 넘어야 할 산이 많다. 이 치료법을 사용할 수 있는 의료기관이 극도로 제한된데다, 각각의 환자마다 유전자를 편집하거나 추가해야해 치료 과정이 결코 수월치 않다.

더욱이 비용은 수백만 달러에 이른다. 버텍스는 유전자 편집 치료 비용이 220~310만달러(약 29~40억원) 수준이라고 밝혔다.

결국 실제 새로운 치료법을 이용할 수 있는 것은 소수에 불과할 것으로 전문가들은 보고있다고 한다. FDA는 12세 이상의 관련 환자가 이 치료법을 이용할 수 있을 것으로 보고있다.

한편 FDA는 이날 기존의 유전자 치료법을 이용한 낫형세포병 치료제인 리프트제니아(Lyfgenia)에 대해서도 사용을 승인했다.

[워싱턴=뉴시스]