이엔셀㈜ “샤르코-마리-투스병 치료 후보물질, 식약처 국내 임상 1상 승인”

이엔셀㈜ GMP 1공장 (삼성서울병원 미래의학관 내 위치) 제조소.

이엔셀은 식품의약품안전처로부터 샤르코-마리-투스병(Charcot-Marie-Tooth Disease·CMT) 치료제로 개발 중인 후보물질에 대한 임상 1상을 승인 받았다고 1일 밝혔다.

이번 임상 1상은 샤르코-마리-투스 1A형 질환 대상으로 안전성 및 용량 결정을 위한 공개 및 단계적 증량을 확인하기 위한 시험이다.

샤르코-마리-투스병은 특정 유전자 돌연변이에 의해 운동신경 및 감각신경이 손상되는 질환으로 유전되는 양상에 따라 다양한 아형으로 분류된다. 그 중 다수를 차지하는 탈수초성(Demyelinating) 샤르코-마리-투스병 1A형(CMT1A)은 말초신경계의 신경세포를 둘러싸고 있는 슈반세포(Schwann cell)의 이상으로 인해 신경전도 속도(Nerve Conduction Velocity·NCV)가 느려진다. 또한 운동 및 감각 신경의 손상으로 인해 근육이 점차 위축돼 힘이 약해지며 보행 장애와 함께 손과 발에 변형이 일어난다. 이에 효과적인 치료제 개발이 필요한 실정이다.

이엔셀 측은 비(非)임상 효력시험을 통해 샤르코-마리-투스병 동물 모델에서 신경 수초 재생 증가, 신경전도도 향상, 운동능력 향상 등의 효과를 확인하고, GLP(Good Laboratory Practice·비임상시험관리기준) 기관에서 수행한 독성 시험을 통해 안전성 결과를 확보했다고 밝혔다. 이어 이번에 승인 받은 임상시험계획서를 바탕으로 7월 이후 삼성서울병원 신경과에서 샤르코-마리-투스병 환자를 대상으로 약물 안전성과 탐색적 유효성 평가를 진행하는 임상 1상을 시행할 예정이라고 전했다.

박상언 연구부소장은 “샤르코-마리-투스병은 미 충족 의료수요의 한 분야로, 치료제 개발이 절실하다. 비 임상 효력 시험을 통해 우수한 치료 효능을 확인했다”며, “이번 임상 1상을 통해 향후 개발단계 희귀의약품지정 신청 및 임상 2상 진입의 근거로 활용하고, 임상 2상 종료 후에는 조건부 허가를 추진해 2025년 제품 출시를 계획하고 있다”고 말했다.

동아닷컴 박해식 기자 pistols@donga.com