GC녹십자셀, CAR-T 치료제 미국 임상 본격화… 현지법인에 50억원 출자

美 법인 노바셀 내년 미국 임상 신청 추진
고형암 타깃 첫 CAR-T 치료제 개발 기대

세포치료 전문기업 GC녹십자셀은 지분 100% 미국 현지법인 ‘노바셀(Novacel)’에 약 50억 원(420만 달러)을 출자하기로 했다고 7일 밝혔다. 이를 통해 현재 개발 중인 CAR-T 치료제 ‘MSLN-CAR-T’의 본격적인 미국 임상을 추진한다는 방침이다.

GC녹십자셀은 올해 초 메소텔린(Mesothelin) 타깃 CAR-T 치료제(MSLN-CAR-T)의 비임상 동소이식모델을 통해 췌장암 100% 사멸이라는 획기적인 결과를 확인한 바 있다. 미국 내에서 임상시험을 수행하기 위해 현지법인 노바셀을 설립하기도 했다.

MSLN-CAR-T는 췌장암과 난소암 등에서 높은 발현율을 보이는 메소텔린을 타깃하는 것이 특징이다. 특히 암 환자와 동일한 장기에 암세포를 이식(동소이식)한 마우스모델에서 암세포가 100% 사멸하는 것을 확인했다. 또한 효능이 12주 이상 지속되는 것이 관찰됐다.

CAR-T를 이용한 고형암 치료에 가장 큰 걸림돌이었던 이동성(Trafficking)과 침투성(Penetration), 지속성(Persistence) 등 3가지를 모두 극복하고 획기적인 치료제 가능성을 동물모델에서 입증한 것이다.

현재 미국에는 이미 3건의 혈액암 관련 CAR-T 치료제가 허가돼 판매되고 있지만 기술적인 어려움으로 인해 고형암을 표적하는 CAR-T는 아직 허가된 제품이 없다. 획기적인 연구 결과도 없는 상태다.

GC녹십자셀은 최근 CAR-T 핵심 원료인 유전자 전달 바이러스를 미국 현지에서 cGMP 수준으로 제조하는 과정이 성공적으로 완료됐다. 이를 활용한 MSLN-CAR-T의 cGMP 수준 생산 공정을 확립하는 중이다. 당초 계획대로 내년 초에는 미국 임상시험을 위한 시료 생산이 가능할 것으로 예상하고 있다.

한편 국내에서는 MSLN-CAR-T의 치료용량범위(Therapeutic window) 확보를 위한 추가 동물실험을 통해 임상시험 디자인에 필요한 데이터를 수집하는 등 내년 CAR-T 치료제 미국 임상 1·2a상을 위한 준비가 차질 없이 진행되고 있다고 GC녹십자셀 측은 전했다.

미국 암학회(American Cancer Society)를 통해 발표한 2019년 암 통계에 따르면 췌장암은 발생률이 10위로 2019년에 5만6770명이 신규 진단받았다. 사망자수는 3위로 4만5750명이 사숨을 거뒀다. 5년 생존율은 9%로 최하위를 기록했고 치료 옵션 부족으로 인해 미충족 의료 수요(Unmet Need)가 높은 난치성 질환이다.

동아닷컴 김민범 기자 mbkim@donga.com