한미약품은 31일 차세대 급성 골수성 백혈병 치료 신약 후보물질(HM43239)이 최근 미국 FDA(식품의약국)로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 밝혔다.
HM43239는 급성 골수성 백혈병(AML, Acute myeloid leukemia)을 유발하는 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 돌연변이를 억제하면서 기존 FLT3 저해제 약물 내성을 극복한 차세대 신약 후보물질이다. 미국 FDA로부터 임상 1상 허가를 받은 상태이며 곧 미국 MD앤더슨 암센터에서 임상 1상이 시작될 예정이라고 한미약품 측은 설명했다.
FLT3는 조혈모세포 및 조혈전구세포의 생존과 증식, 분화, 세포자멸사 등에 중요한 역할을 하는 효소다. FLT3 돌연변이가 발생하면 하위 신호 전달이 과활성화 되면서 세포가 비정상적으로 증식하게 돼 백혈병이 발병한다. 급성 골수성 백혈병 환자의 약 30%가 FLT3 돌연변이를 내포하고 있는 것으로 알려졌다.
FDA 희귀의약품 지정은 희귀난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 세금 감면과 허가신청 비용 면제 등이 혜택으로 지원되며 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권이 부여된다.
한미약품이 개발한 신약 후보물질이 미국 FDA 희귀의약품으로 지정된 것은 이번이 세 번째다. 지난 2월 선천성 고인슐린증 치료제로 개발 중인 HM15136가 지정됐고 올해 4월에는 경구용 항암신약 ‘오락솔(Oraxol)’이 혈관육종 치료를 위한 희귀의약품으로 선정됐다.
권세창 한미약품 대표는 “다양한 신약 후보물질이 희귀의약품 지위를 받으면서 한미약품 파이프라인 영역이 지속 확장되고 있다”며 “질병으로 고통 받는 환자들을 위해 상용화를 위한 개발에 속도를 낼 것”이라고 말했다.
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