비알코올성 지방간염 치료제 이번엔 나올까…‘레스메티롬’ 주목

뉴스1

전세계 헬스케어 관련 시장이 세계 최초로 미국식품의약국(FDA)이 인정하는 비알코올성 지방간염(NASH) 치료제 탄생을 주목하고 있다.

21일 제약업계에 따르면 미국 제약사 마드리갈 파마슈티컬스는 이달 NASH 치료제 ‘레스메티롬’(resmetirom)의 미국 허가신청을 완료했다고 밝혔다. 이번 허가 신청으로 레스메티롬은 제1의 NASH 치료제에 한 발 더 다가섰다.

NASH는 일반적으로 알려진 음주로 인한 지방간염과 달리 알코올과 무관하게 간에 중성지방이 쌓여 굳는 등 제 기능을 상실하게 되는 병이다. 심한 경우 간암 등으로 병이 발전하고, 사망에 이를 수 있는 것으로 알려져있다.

현재 근본적 치료제는 없는 상태로 국내외 많은 제약회사들이 도전 중이다. 그 중에서도 인터셉트, 마드리갈 등의 파이프라인이 대표적으로 꼽혀왔다. 특히 앞서 허가 심사에 도전한 약물들은 최종 승인 거절 통보를 받았다.

가장 먼저 치료제 허가가 예상됐던 제품은 인터셉트의 ‘오칼리바’다. 이 약은 이미 2016년 간 질환의 일종인 담즙성 담관염 치료제로 허가를 받아 NASH까지 적응증 확대를 노렸으나 부작용 우려로 인해 FDA 자문위원회를 통과하지 못했다.

이제 남은 임상 파이프라인은 마드리갈의 레스메티롬과 노보노디스크의 당뇨치료제 ‘세미글루타이드’ 성분을 중심으로 한 병용 요법, 프랑스 인벤티바의 ‘라니피브라노’(Lanifibranor) 성분, 89바이오의 ‘페고자페민’(Pegozafermin) 성분 등이다.

마드리갈은 이번 심사 청구에서 총 18건의 임상시험 결과를 제출했다. 레스메티롬은 경구투여 방식의 간 기능에 영향을 주는 ‘THR-β’ 작용제로 지난 4월 FDA의 혁신 치료제 지정을 받아 심사기간 단축 대상에 해당한다.

레스메티롬은 안전성과 내약성을 평가하기 위해 52 주간 이중 맹검, 위약 대조, 무작위 3상 연구(NCT04197479)에서 가짜약 대비 간 섬유증과 NASH 해소에 효능을 나타냈다. 국내에서는 삼일제약이 이 레스메티롬의 상업화 권한을 보유 중이다.

또 NASH 치료제에 도전하는 바이킹 테라퓨틱스(Viking Therapeutics)도 THR 작용제 ‘VK2809’의 임상 2 상 결과에서 간 지방량을 최대 51.7% 감소시킨 결과를 발표하기도 했다. 이 약물 역시 THR 작용제다.

이외 한미약품이 미국 머크(MSD)와 ‘에피노페그듀타이드’ 성분으로 NASH 치료제에 도전하고 있다. 임상 2a상을 완료하고 미국 4개 의료기관 등에서 최근 2b상 환자 모집에 돌입했다.

진주연 국가신약개발사업단 연구원은 “다수의 제약회사가 최초의 NASH 치료제 타이틀을 차지하기 위한 임상연구 중”이라며 “오칼리바의 승인 좌절에 따라 마드리갈의 승인 여부가 관심”이라고 밝혔다.