GC녹십자, 국제혈전지혈학회 총회서 희귀출혈진환 파이프라인 발표

GC녹십자는 지난 24일부터 28일까지 캐나다 몬트리올에서 열린 ‘국제혈전지혈학회(ISTH, International Society on Thrombosis and Haemostasis) 2023’ 총회에서 현재 개발 중인 희귀출혈질환 치료제 관련 동향을 발표했다고 29일 밝혔다.

ISTH는 혈액 응고 및 혈전증 등 다양한 혈액 질환 관련 전문가들이 최신 연구 내용을 공유하고 보다 나은 치료법에 대해 논의하는 전문의학 학술대회다. 이번 총회에서 GC녹십자는 ‘혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP, Thrombotic Thrombocytopenic Purpura)’ 치료제(개발명 GC1126A)에 대해 구두 발표하고 혈우병 항체치료제(MG1113) 개발 현황을 포스터 발표했다.

TTP는 전신에서 작은 혈전이 형성돼 뇌와 심장, 신장 등 주요 기관으로 가는 혈액 흐름이 차단되는 희귀 혈액응고질환이다. 혈장교환술(plasmapheresis) 등 적절한 치료가 이뤄지지 않으면 대부분 사망에 이르는 치명적인 질환이라고 한다. 발병 기전은 ‘폰 빌레브란트 인자(vWF, von Willebrand factor)’ 절단 효소인 ADAMTS13의 결핍 또는 자가항체로 인한 기능저하로 알려진다.

GC녹십자가 TTP 치료제로 개발 중인 GC1126A는 ADAMTS13의 자가항체를 회피하는 동시에 반감기를 증대시킨 변이 단백질이다. 이번 발표를 통해 질환에 걸린 마우스 모델에서 기존 약물 혹은 야생형 ADAMTS13 대비 우수한 효능과 높은 활성 유지력을 확인했다고 한다.

발표를 맡은 남현자 GC녹십자 디스커버리3 팀장은 “이번 결과는 GC1126A가 TTP 환자를 위한 신규 치료 옵션이 될 수 있다는 가능성을 보여준다”고 설명했다.

포스터 발표에서는 항체치료제 후보물질 MG1113의 안전성과 내약성 등을 연구한 임상 1상 결과를 공개했다. MG1113은 혈액 내 부족한 응고 인자를 직접 주입하는 기존 약물과 다르게 외인성 경로 억제인자인 TFPI(Tissue Factor Pathway Inhibitor)에 결합해 혈액 응고를 촉진하는 항체로 개발 중인 혈우병 치료제다. 기존 8인자 약과 달리 피하주사 투여가 가능해 환자 치료 편의도 개선될 것으로 기대하고 있다.

해당 1상 임상시험은 박지영 고려대 안암병원 임상약리학 교수가 건강한 사람을 대상으로 진행했고 한정우 연세암병원 소아혈액종양학 교수는 혈우병 코호트 연구를 맡았다. 단회 투여 연구에서 두 그룹 모두 3.3mg/kg까지 우수한 안전성을 보였다고 발표했다.

한정우 교수는 “MG1113은 국내 혈우병 신약이면서 항체 기반 치료제로 피하투여 장점과 혈우병 항체 환자 사용 등 개선된 치료 환경을 제공할 수 있을 것으로 기대하고 있다”고 말했다.

동아닷컴 김민범 기자 mbkim@donga.com