고가 희귀질환치료제 국산화… 세계시장 공략

Bio 의약 - GC녹십자
수입 제품보다 20% 저렴한 가격에 공급
10개국 수출… 효과적 사용 위해 교육도

희귀질환이란 유병인구 2만 명 이하이거나 진단 자체가 어려워 유병인구를 파악할 수 없는 질병을 말한다. 국내에서는 정부가 1014개의 질병을 희귀질환으로 지정해 관리하고 있으며 국내의 희귀질환 환자들은 약 70만 명 이상으로 추정되고 있다.

질환 인지도가 낮은 만큼 진단과 치료에도 어려움이 따른다. GC녹십자 희귀질환팀은 ‘환자 중심주의’라는 목표 아래 국내 희귀질환 환자들의 삶의 질 향상을 위해 노력해오고 있다.

GC녹십자 희귀질환팀은 헌터증후군과 혈우병, 파브리, 고셔병 등 각종 희귀질환 치료제의 국내외 수급 및 판매를 담당하고 있으며, 영업 및 마케팅 인력과 질환 교육 및 정보 제공 프로그램을 담당하는 교육간호사 인력 등 총 26명으로 구성돼 있다.

선천성 대사 이상 질환 ‘헌터증후군’ 치료를 위한 의지

GC녹십자 희귀질환팀은 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’의 원활한 공급을 위한 마케팅 활동뿐 아니라 질환 관련 교육, 사후관리까지 다방면에 걸쳐 의료진 및 환우단체와 연계해 환자들의 삶의 질 향상에 기여하고 있다.

‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만∼15만 명 중 1명의 비율로 발생한다고 알려진 희귀질환이다. 골격 이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상들이 발현되다 심할 경우 15세를 넘기지 못하고 사망하기도 한다. 국내 환자 수는 70∼80명으로 알려져 있다.

GC녹십자는 2012년 세계 두 번째로 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’ 개발에 성공했다. ‘헌터라제’는 순수 국내 기술만으로 탄생한 치료제로, 기존 수입제품보다 20% 가까이 저렴한 가격에 공급돼 환자들에게 더 나은 치료 환경을 제공해 왔다.

당시 국내 공급을 담당했던 장익수 GC녹십자 희귀질환팀 부장은 “헌터라제 개발 전에는 다국적 제약사의 제품 외에는 대체 의약품이 없어 국내 환자들이 전량 수입에 의존할 수밖에 없었다”며 “우리 기술로 자체 생산이 가능한 치료제를 개발해 환자들에게 공급할 수 있게 되어 매우 감격스러운 순간이었다”고 회상했다.

치료 접근성 향상을 위한 전방위적 케어 제공

‘헌터라제’는 우수한 제품성을 인정받아 현재 국내를 포함한 전 세계 10개국에 공급되고 있다. 세계에서 단 하나밖에 없던 고가의 희귀질환치료제를 국산화해 해외 의존도를 낮추고, 더 나아가 세계시장으로 진출하게 된 것이다.

‘헌터라제’는 헌터증후군 치료제가 없는 중국으로부터 우선 심사 대상으로 선정돼 올해 안에 제품 출시를 예상하고 있다. 일본에서는 지적장애와 같은 중추신경계 증상을 개선하기 위해 뇌실 투여 방식의 제품 임상을 진행하고 있다. 현재까지 모든 피험자가 심각한 안전성 문제 없이 투여를 지속하고 있어 성공적인 결과가 기대된다.

장 부장은 “의료진과 환자들의 접근성을 높이기 위해 치료제 공급뿐 아니라 효과적으로 치료제를 사용할 수 있도록 교육 및 정보 제공 등의 활동을 지속할 예정”이라며 “국내외 환자들이 더 양질의 치료를 받을 수 있고 향후 삶의 질까지 높일 수 있도록 돕는 것이 목표”라고 말했다.

정상연 기자 j301301@donga.com