성분논란 인보사, 11개월만에 美임상 3상 재개

코오롱 골관절염 유전자 치료제, FDA “이슈 해결” 시험 재개 통보
업계 “코오롱 각종 소송에 청신호”… 식약처 “안전성 입증 의미 아니다”
“지원자 모집 난항 예상” 지적도

성분 논란으로 중단됐던 코오롱생명과학의 골관절염 유전자 치료제 인보사케이주(인보사)의 미국 임상 3상(환자 투약)이 11개월 만에 재개됐다. 국내에서 판매 취소된 인보사에 기사회생의 기회가 생겼다는 분석이 나온다.

12일 코오롱생명과학은 미국 식품의약국(FDA)이 11일 자회사인 코오롱티슈진에 ‘임상 보류 해제’ 공문을 보내 “(인보사에 대한) 모든 임상 보류 이슈들이 만족스럽게 해결됐다”며 “우리는 임상 보류를 해제했으며 코오롱티슈진은 인보사의 임상시험을 진행해도 좋다”고 했다고 밝혔다.

인보사는 코오롱생명과학이 개발한 세계 최초 골관절염 세포 유전자 치료제로 코오롱생명과학의 미국 자회사인 코오롱티슈진이 개발과 현지 임상 등을 담당하고 있다. 2017년 국내 첫 유전자 치료제로 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받았지만 지난해 당초 연골세포로 알려졌던 성분이 암을 유발할 수 있는 신장유래세포인 것으로 밝혀져 논란을 빚었다. 결국 지난해 5월 국내에서는 판매 금지 처분을, 미국 FDA에서는 임상 3상의 보류 결정을 받았다. 국내에서도, 미국에서도 약을 개발해 판매할 기회가 사라졌던 것이다.

하지만 12일 FDA가 논란이 됐던 신장유래세포가 들어간 인보사로 임상 3상을 지속할 것을 권하면서 미국 시장에서 제품을 개발해 판매할 수 있는 가능성이 생겼다고 제약업계는 보고 있다. 임상 3상 지속이 인보사의 안전성을 100% 입증하는 것은 아니지만 사람에게 투약해 시험할 만큼의 안전성은 확보한 것 아니냐는 것이다. 코오롱티슈진은 지난해 반기보고서에서 FDA가 임상 3상을 승인하면 2023년까지 개발을 완료하겠다고 공시한 바 있다. 코오롱 측은 “이번 결정이 FDA가 기존 임상시험 데이터의 유효성을 인정한 것”이라고 밝혔다.

이번 임상시험 재개가 코오롱생명과학이 진행 중인 각종 소송에 긍정적인 영향을 미칠 수 있다는 분석도 나온다. 코오롱생명과학은 △식약처 품목허가 취소 처분에 대한 행정소송 △주주 및 환자들이 제기한 민사소송 △식약처에 허위 서류를 제출한 혐의로 이우석 대표 등에 대한 검찰의 구속 기소 등 여러 건의 재판을 진행 중이다.

하지만 식약처는 인보사의 미국 내 임상시험 재개에 큰 의미를 부여하기 어렵다고 보고 있다. 신약 후보 물질을 임상시험하는 것이 약품의 유효성과 안전성이 입증됐다는 의미는 아니기 때문이다. 식약처 관계자는 “임상시험은 ‘효과가 추정된다’는 단계에서도 진행할 수 있다”고 말했다. 또 국내에서 성분 논란이 있었기에 지원자 모집 등 임상 3상에 난항이 예상된다는 지적도 있다.

여재천 한국신약개발협회 전무는 “임상시험 돌입보다는 그 결과가 어떻게 나오는지가 중요하다. 국내 품목허가 취소 등과 결부시킬 사안은 아니다”라고 말했다. 이상헌 건국대 의대 류마티스내과 교수는 “관절 안에 다른 조직세포가 들어가도 안전한지, 관절염 개선에 효능이 있는지 입증하는 것은 쉽지 않다”고 말했다.

허동준 hungry@donga.com·박성민 기자