이엔셀㈜ GMP 1공장 (삼성서울병원 미래의학관 내 위치) 제조소.
이엔셀은 식품의약품안전처로부터 샤르코-마리-투스병(Charcot-Marie-Tooth Disease·CMT) 치료제로 개발 중인 후보물질에 대한 임상 1상을 승인 받았다고 1일 밝혔다.
이번 임상 1상은 샤르코-마리-투스 1A형 질환 대상으로 안전성 및 용량 결정을 위한 공개 및 단계적 증량을 확인하기 위한 시험이다.
샤르코-마리-투스병은 특정 유전자 돌연변이에 의해 운동신경 및 감각신경이 손상되는 질환으로 유전되는 양상에 따라 다양한 아형으로 분류된다. 그 중 다수를 차지하는 탈수초성(Demyelinating) 샤르코-마리-투스병 1A형(CMT1A)은 말초신경계의 신경세포를 둘러싸고 있는 슈반세포(Schwann cell)의 이상으로 인해 신경전도 속도(Nerve Conduction Velocity·NCV)가 느려진다. 또한 운동 및 감각 신경의 손상으로 인해 근육이 점차 위축돼 힘이 약해지며 보행 장애와 함께 손과 발에 변형이 일어난다. 이에 효과적인 치료제 개발이 필요한 실정이다.
박상언 연구부소장은 “샤르코-마리-투스병은 미 충족 의료수요의 한 분야로, 치료제 개발이 절실하다. 비 임상 효력 시험을 통해 우수한 치료 효능을 확인했다”며, “이번 임상 1상을 통해 향후 개발단계 희귀의약품지정 신청 및 임상 2상 진입의 근거로 활용하고, 임상 2상 종료 후에는 조건부 허가를 추진해 2025년 제품 출시를 계획하고 있다”고 말했다.
동아닷컴 박해식 기자 pistols@donga.com