한미약품 혁신신약 ‘HM15211’, 美 FDA 희귀의약품 추가 지정

원발 경화성 담관염 이어 원발 담즙성 담관염 치료제 지정
“NASH·자가면역 간질환 등 다양한 영역 개발 범위 확대”

한미약품은 혁신신약으로 개발 중인 ‘랩스트리플아고니스트(LAPSTriple Agonist, 개발명 HM15211)’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 원발 담즙성 담관염 치료를 위한 희귀의약품으로 추가 지정됐다고 11일 밝혔다. 지난 5일 원발 경화성 담관염 치료 희귀약으로 지정된 이후 동일한 신약이 두 번째로 선정된 것이다.

이에 따라 랩스트리플아고니스트는 비알코올성 지방간염(NASH) 뿐 아니라 다양한 자가면역 간질환 치료제로서 개발 잠재력을 인정받게 됐다. 자가면역성 질환인 원발 담즙성 담관염(PBC)은 원인 미상의 간 내 담도 염증 및 섬유화로 인해 발생하는 만성 진행성 담즙 정체성 간질환이다. 담관이 점진적으로 파괴돼 담관 폐쇄 및 간 조직 손상을 유발한다. 심할 경우 간 이식이 필요한 상황에 이르기도 한다.

랩스트리플아고니스트는 GLP-1 수용체와 글루카곤 수용체 및 GIP 수용체의 동시 자극을 통한 다중 약리학적 효과가 있는 치료제로 개발되고 있다. 간내 염증과 삼유증 감소, 담관 자가면역적 파괴 억제 등을 통해 각종 자가면역 간질환 치료제로 개발할 수 있는 가능성을 갖췄다.

FDA 희귀의약품 지정은 희귀하거나 난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 세금 감면과 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 시판허가 승인 시 7년간 독점권 부여 등 다양한 혜택이 지원된다.

이번 희귀약 지정에 따라 한미약품이 미국과 유럽에서 희귀의약품으로 선정된 의약품은 총 10건으로 늘어났다.

권세창 한미약품 대표는 “연이은 FDA 희귀의약품 지정으로 자가면역질환 치료제 영역에서 HM15211의 가능성을 입증 받았다”며 “대사성 질환과 항암 뿐 아니라 희귀 난치성 질환 분야에서도 다양한 연구를 진행하고 있어 향후 우수한 성과들이 지속적으로 가시화될 것으로 기대한다”고 말했다.

동아닷컴 김민범 기자 mbkim@donga.com