韓国研究チームの遺伝子治療論文が国際学術誌に相次いで掲載

体内でリボ核酸（ＲＮＡ）の分解を防ぎ、ＲＮＡ基盤の医薬品の効能を最大化させる研究など、遺伝子治療剤関連の韓国国内研究チームの研究が国際学術誌に並んで名を連ねた。

５日、科学界によると、生命科学分野の世界３大学術誌であるセルとネイチャーに、最近急成長しているＲＮＡ治療剤の性能を大幅に高めることができる国内研究がそれぞれ掲載された。

基礎科学研究院（ＩＢＳ）ＲＮＡ研究団のキム・ビッネリ団長（写真）は、数百種のウイルスＲＮＡを分析し、ＲＮＡが体内で分解されないようにするＲＮＡの塩基配列を発見し、「セル」の６日付に掲載した。ＲＮＡとは、私たちの体の遺伝子地図と呼ばれるデオキシリボ核酸（ＤＮＡ）のコピーだ。必要なタンパク質ができれば、ＲＮＡを数枚「コピーして」タンパク質の量を増やすが、コピーであるため体内で簡単に分解される。

したがって、ＲＮＡを医薬品として開発するためには、体内に留まる時間を長く伸ばしてタンパク質を十分に生成させることがカギだった。研究チームは、「Ｋ５」と名付けた序列を通じて、ＲＮＡの最後に長い「混合尾」が作られる事実を確認した。混合尾は分解がされづらく、ＲＮＡが体内に長く残らせる役割をする。

キム団長の研究チームは実際、医薬品の開発にもＫ５序列を活用できるかどうかを確認するために、ｍＲＮＡのワクチンにＫ５序列を追加すると、ｍＲＮＡが体内に留まる時間が伸び、発現されるタンパク質も大きく増加した。

ＲＮＡ治療剤を開発するためには、ＲＮＡを標的器官までうまく伝達することも重要だ。ソウル大学機械工学部の金度年（キム・ドニョン）教授チームは、ＤＮＡをまるで折り紙のように折ったり広げたりできるＤＮＡナノ技術を開発し、「ネイチャー」の６日付で発表した。金教授の論文は、ネイチャーの表紙論文に選ばれた。

金教授が開発した技術を利用すれば、風呂敷形の四角いＤＮＡの構造物がＲＮＡ治療剤を包んで標的器官で繰り広げられる。例えば、酸性度（ｐＨ）が低いところだけでＤＮＡが広がる方式で、必要なところに正確に薬物を伝達できるようになる。金教授は、「薬物伝達やＲＮＡを利用したアルツハイマーなど、疾病の分子診断に使用できる有用な技術だ」と説明した。


チェ・ジウォン記者 jwchoi@donga.com