胚胎干细胞治疗帕金森病取得进展 韩国成全球第二成功案例

韩国研究团队在胚胎干细胞来源帕金森病治疗剂临床试验中确认安全性和有效性，并将研究结果发表于国际学术期刊。临床试验显示，原本无法行走的患者已能进行乒乓球或羽毛球等活动，症状显著改善。韩国是继美国之后，全球第二个开展胚胎干细胞帕金森病治疗剂临床试验的国家。

延世大学生理学系教授金东昱（人名音译下同）、延世大学塞弗伦斯医院神经科学系教授李弼休、高丽大学安岩医院神经外科教授张镇宇团队，于14日在国际学术期刊《细胞》发表胚胎干细胞来源帕金森病治疗剂临床试验1期与2期研究结果。《细胞》与《自然》、《科学》并称为世界三大权威学术期刊。

研究团队所测试治疗剂为人类胚胎干细胞来源多巴胺细胞治疗剂。帕金森病是因制造神经递质多巴胺的神经细胞丧失而引发的退行性脑疾病。当多巴胺细胞约60%至70%死亡时，患者开始出现运动功能下降等症状。目前临床主要使用左旋多巴等多巴胺制剂（调节多巴胺分泌的药物），但长期服用可能产生副作用，且仅能延缓症状进展，对改善症状存在局限。

移植人类胚胎干细胞来源多巴胺神经细胞可持续生成多巴胺，因此有望实现根本性治疗。研究团队以确诊超过5年且出现常规药物副作用的12名帕金森病患者为对象开展临床试验。在大脑移植多巴胺神经细胞并经1年追踪观察后，高剂量组症状平均改善43.1%，低剂量组平均改善27.8%。评估采用按症状严重程度分级的“Hoehn-Yahr分级评分量表”，脑部影像结果证实移植的多巴胺神经细胞存活良好。

有临床参与者因帕金森病中断管弦乐队指挥工作，在接受治疗后已重新执棒。

本研究在延世大学塞弗伦斯医院完成，通讯作者金东昱教授担任首席技术官（CTO）的埃斯生物医学公司共同参与。研究团队计划基于本次临床结果推进至临床试验3阶段。


崔智媛记者 jwchoi@donga.com