한미약품 희귀질환 혁신신약, 국가신약개발과제 선정… 24개월간 연구비 총 8억원 지원

국가신약개발재단 지난 8월 신약개발과제 공고
한미약품 ‘랩스글루카곤아날로그’ 후보 연구 지원
선천성 고인슐린혈증 치료 혁신신약
美 FDA·유럽 EMA로부터 희귀의약품 지정
美서 임상 2상 진행 중
세계 최초 주 1회 투여 치료 신약… “미충족 의료 수요 충족 기대”

국가신약개발사업 2021년도 제2차 국가신약개발사업 신규지원 대상과제 통합공고 지원내용 갈무리

한미약품이 개발 중인 희귀질환 치료 혁신신약이 글로벌 성과 창출을 목적으로 하는 국가지원 신약개발사업에 선정됐다.

한미약품은 선천성 고인슐린혈증 치료 혁신신약으로 개발 중인 랩스글루카곤아날로그(LAPSGlucagon Analog(HM15136)가 국가신약개발재단의 국가신약개발사업 과제로 선정됐다고 8일 밝혔다. 국가신약개발사업은 제약업체와 학·연·병 오픈이노베이션 전략을 바탕으로 신약개발 전주기 단게를 지원하는 범부처 국가 연구·개발(R&D) 사업이다.

이번 선정으로 한미약품은 선천성 고인슐린혈증 치료제 개발을 위한 글로벌 임상과 제품화 연구를 위해 24개월간 연구비를 지원받는다. 국가신약개발재단은 지난 8월 2021년도 제2차 국가신약개발사업 신규지원 대상과제 통합공고를 내고 한 달간 신청을 받았다. 신약 기반 확충 연구와 신약 R&D 생태계 구축, 신약 임상개발 등 크게 3가지 분야에 대한 신청을 받았다. 한미약품의 경우 연구비 지원 규모가 총 8억 원 이내인 신약 기반 확충 연구 분야에서 선도물질 연구 과제에 선정됐다. 지원기간은 이달 15일부터 오는 2023년 11월 14일까지다.

한미약품에 따르면 선천성 고인슐린혈증은 인구 2만5000~5만 명당 1명꼴로 발병하는 희귀질환이다. 현재까지 승인된 치료제가 없다. 환자들은 부작용을 감수하면서 허가 이외 의약품을 사용하거나 외과적 수술에 의존하고 있는 상황이다.

한미약품 랩스글루카곤아날로그는 세계 최초 주 1회 투여를 목표로 개발 중인 지속형 글루카곤 유도체다. 바이오의약품 약효와 투여 주기를 늘려주는 한미약품 독자 플랫폼 기술인 ‘랩스커버리’가 적용돼 체내 포도당 합성을 촉진하는 글루카곤의 짭은 반감기를 획기적으로 개선하는 효능을 갖고 있다. 해당 효능을 기반으로 선천성 고인슐린혈증 등 저혈당 희귀질환 치료 혁신신약으로 개발 중이다. 그동안 진행한 임상에서 기존 글루카곤 약물 대비 안정성에서 우수한 효과를 보였고 심각한 저혈당을 보이는 모델에서도 지속적으로 정상 혈당이 유지되는 효과를 확인했다는 게 한미약품 측 연구결과다.

이러한 결과를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)은 지난 2018년 랩스글루카곤아날로그를 선천성 고인슐린혈증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다. 작년에는 FDA가 소아 희귀의약품(RPD)으로 EMA는 인슐린 자가면역증후군 희귀의약품으로 추가 지정하기도 했다.

권세창 한미약품 사장은 “글로벌 상용화를 위해 출범한 국가신약개발재단이 한미약품 희귀질환 신약의 가능성을 높게 평가한 결과로 신약개발에 활력이 될 것으로 기대한다”며 “소아 환자를 대상으로 진행 중인 미국 임상 2상에서 혁신적인 성과를 입증해 치료제가 없는 미충족 질환 분야에서 세계 최초 치료제가 상용화 될 수 있도록 개발 속도를 높일 것”이라고 말했다.

동아닷컴 김민범 기자 mbkim@donga.com