세계 최초 혁신신약 ‘PRS저해제’로 특발성폐섬유증 희귀의약품 지정
심사비용 면제, 우선 심사 신청권, 승인 후 7년 독점권 등 혜택 부여
대웅제약이 개발 중인 폐섬유증 신약이 미국에서 희귀의약품으로 지정됐다.
대웅제약은 지난 8일 세계 최초 혁신신약(First-in-Class) PRS(Prolyl-tRNA Synthetase)저해제 ‘DWN12088’이 희귀난치성 질환인 특발성폐섬유증에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 13일 밝혔다. 특발성폐섬유증은 폐가 서서히 굳어지면서 폐 기능을 상실해가는 간질성 폐질환 중 하나로 치료가 어렵고 진단 후 5년 생존율이 40% 미만인 것으로 알려진 희귀질환이다.
FDA 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)은 희귀난치성 질환의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. ODD 승인을 받은 치료제는 신약 허가 심사비용이 면제되고 우선 심사(Priority Review) 신청권을 비롯해 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등의 혜택이 부여된다.
전승호 대웅제약 사장은 “이번 FDA 희귀의약품 지정을 통해 대웅제약이 세계 최초로 개발 중인 섬유증 치료제가 폐섬유증으로 고통 받는 환자들에게 보다 빠르게 도움을 줄 수 있을 것으로 기대한다”며 “폐섬유증 외에 피부와 신장, 간, 심장섬유증 등 다양한 섬유질환에 대한 연구를 확대하고 희귀질환에 대한 연구·개발 역량을 강화해 나갈 것”이라고 말했다.
한편 DWN12088은 지난 2월 국내에서 섬유증 질환에 대한 약물 개발의 필요성을 인정받아 범부처신약개발사업단 신약개발 부문 지원대상으로 선정된 바 있다.
동아닷컴 김민범 기자 mbkim@donga.com