각종 난치병과 암 치료의 희망인 줄기세포치료제 상품화를 목표로 국내 첫 임상시험이 실시된다.
식품의약품안전청은 13일 아주대병원과 바이오벤처인 FCD-파마셀에서 뇌경색 줄기세포 치료제 상업화 임상시험계획서를 최근 제출함에 따라 이를 곧 승인할 계획이다고 밝혔다.
그동안 줄기세포치료제와 관련해 연구 목적의 임상시험은 몇 차례 있었지만 신약 개발을 전제로 상업화 임상시험이 실시되기는 이번이 처음이다.
연구용 임상시험 결과가 아무리 좋아도 상업화 임상시험을 거치지 않으면 신약 개발을 할 수 없다.
이번 연구는 지난해 정부 국책사업으로 선정돼 연구용 임상시험은 이미 끝났다. 식약청 관계자는 이번 임상시험은 치료제의 과학성을 따지기 위한 것이 아니라 약 시판의 조건을 갖췄는지 검증하기 위한 것이다고 말했다.
이에 따라 임상시험이 끝나는 2007년 국내 첫 줄기세포치료제가 출시될 수 있을 것으로 전망된다.
뇌경색 치료 원리는=뇌경색 환자의 골반에서 골수 10cc를 추출한다. 그 안에는 보통 2, 3개의 줄기세포가 들어있다. 이를 실험실에서 34주간 배양해 최대 1조 개의 줄기세포를 얻는다.
이어 배양한 줄기세포를 환자의 정맥을 통해 주입한다. 그러면 줄기세포는 손상된 뇌 부위로 찾아가 뇌 세포로 분화한다. 분화에 성공하면 뇌신경이 살아나고 반신마비 등 후유증도 사라지게 된다.
이 원리는 동물실험에서는 검증됐다. 2003년부터 400마리의 생쥐를 뇌경색에 걸리게 한 뒤 사람의 줄기세포를 주입했다. 그 결과 모든 생쥐의 뇌신경과 조직이 살아났다. 뇌경색으로 죽은 생쥐는 한 마리도 없었다.
사람을 대상으로 실시한 연구용 임상시험에서도 치명적인 부작용은 나타나지 않았다. 이번 임상시험에서는 뇌경색 환자 16명과 건강한 사람 34명을 비교하게 된다.
세계 1호 놓고 각축 치열=이번 임상시험이 성공하면 신약은 2007년 하반기 출시된다. 그러나 관련 연구가 상당부분 진행됐기 때문에 2007년 상반기로 앞당겨질 가능성이 높다.
이에 대해 식약청 관계자도 동물실험이나 연구용 임상시험 결과가 좋아 1년 반 만에 신약이 나올 수도 있을 것이라고 말했다.
현재 세계적으로 줄기세포치료제 연구는 활발하지만 출시된 신약은 없다.
다만 1월 미국의 바이오기업인 오사이리스 세라퓨틱스사가 골수이식수술 후유증인 이식편대숙주병 줄기세포 치료제 임상시험에 들어간 상태. 이 약 역시 2007년 출시를 목표로 하고 있다.
그러나 FCD-파마셀은 자사 제품이 1호가 될 가능성이 높다고 밝혔다. 미국의 경우 신약 개발 시기를 앞당기기 위해 절차가 간략한 신속진입절차(fast track)결정을 받아 임상시험을 진행하고 있으나 이 경우 데이터 확보가 충분하지 못한 경우가 많다는 것.
김상훈 손택균 corekim@donga.com sohn@donga.com
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