胚胎幹細胞治療帕金森病取得進展 韓國成全球第二成功案例

韓國研究團隊在胚胎幹細胞來源帕金森病治療劑臨床試驗中確認安全性和有效性，並將研究結果發表於國際學術期刊。臨床試驗顯示，原本無法行走的患者已能進行乒乓球或羽毛球等活動，癥狀顯著改善。韓國是繼美國之後，全球第二個開展胚胎幹細胞帕金森病治療劑臨床試驗的國家。

延世大學生理學系教授金東昱（人名音譯下同）、延世大學塞弗倫斯醫院神經科學系教授李弼休、高麗大學安巖醫院神經外科教授張鎮宇團隊，於14日在國際學術期刊《細胞》發表胚胎幹細胞來源帕金森病治療劑臨床試驗1期與2期研究結果。《細胞》與《自然》、《科學》並稱為世界三大權威學術期刊。

研究團隊所測試治療劑為人類胚胎幹細胞來源多巴胺細胞治療劑。帕金森病是因制造神經遞質多巴胺的神經細胞喪失而引發的退行性腦疾病。當多巴胺細胞約60%至70%死亡時，患者開始出現運動功能下降等癥狀。目前臨床主要使用左旋多巴等多巴胺制劑（調節多巴胺分泌的藥物），但長期服用可能產生副作用，且僅能延緩癥狀進展，對改善癥狀存在局限。

移植人類胚胎幹細胞來源多巴胺神經細胞可持續生成多巴胺，因此有望實現根本性治療。研究團隊以確診超過5年且出現常規藥物副作用的12名帕金森病患者為對象開展臨床試驗。在大腦移植多巴胺神經細胞並經1年追蹤觀察後，高劑量組癥狀平均改善43.1%，低劑量組平均改善27.8%。評估采用按癥狀嚴重程度分級的“Hoehn-Yahr分級評分量表”，腦部影像結果證實移植的多巴胺神經細胞存活良好。

有臨床參與者因帕金森病中斷管弦樂隊指揮工作，在接受治療後已重新執棒。

本研究在延世大學塞弗倫斯醫院完成，通訊作者金東昱教授擔任首席技術官（CTO）的埃斯生物醫學公司共同參與。研究團隊計劃基於本次臨床結果推進至臨床試驗3階段。


崔智媛記者 jwchoi@donga.com