日, 세계 첫 유도만능줄기세포 치료제 승인… “난치성 질환 새 지평”

[영올드&] iPS세포 이용한 재생 의료용 제품
심부전-파킨슨병 치료 조건부 승인
2032년 세계시장 47조원 전망
美中, 임상 확대 등 발빠른 추격… 韓도 올부터 규제완화 개발 가속

일본이 세계 최초로 ‘유도만능줄기세포(iPSC·induced Pluripotent Stem Cell)’ 치료제를 승인했다. iPS 세포가 등장한 지 딱 20년 만으로 치료가 어려웠던 난치성 질환에 새로운 지평이 열릴 것이라는 전망이 나온다.

이달 6일 일본 후생노동성은 심장병과 파킨슨병 치료를 위한 iPS 세포를 이용한 2개의 재생의료 제품에 대한 제조 판매를 승인했다고 발표했다. iPS 세포에서 유래한 세계 최초의 치료제다. 승인된 치료제는 일본 오사카대 창업 기업인 쿠오립스가 개발한 중증 심부전 치료제 ‘리하트’와 스미토모 파마가 개발한 파킨슨병 치료제 ‘암체프리’다.

● ‘세계 최초’ iPSC 치료제 타이틀 거머쥔 日

iPS 세포는 성인의 피부, 혈액에서 쉽게 채취할 수 있는 체세포에 특정 단백질(야마나카 인자)을 주입해 ‘줄기세포’로 되돌린 세포다. 이미 성숙해 형태가 갖춰진 어른의 상태라 할 수 있는 체세포를, 무엇이든 될 수 있는 어린아이 같은 만능줄기세포로 바꿔 주는 것이다. 어떤 세포로도 분화할 수 있는 줄기세포는 이미 손상된 조직을 회복하는 데 활용될 수 있어, iPS 세포는 여러 난치성 질환의 돌파구로 여겨져 왔다.

이번에 승인된 두 개의 치료제 모두 이 같은 원리를 이용해 개발됐다. 파킨슨병은 뇌에서 도파민을 생성하는 뇌 신경세포(뉴런)가 손상되며 근육이 점차 굳어지는 질환이다. ‘암체프리’는 파킨슨병 환자의 혈액 세포를 채취해 iPS 세포로 되돌린 뒤 도파민 생성 전구세포로 분화하도록 유도했다. 그 후 이렇게 만들어진 도파민 생성 전구세포를 환자의 뇌에 이식하는 방식이다. 리하트 역시 심부전 환자에서 유래한 체세포로 iPS 세포를 만든 뒤 심장 근육 세포로 분화시켰다. 이들은 최대 1억 개의 세포 덩어리로 성장, 심장 근육의 활동을 돕게 된다.

일본은 환자들이 빠르게 치료제를 접할 수 있도록 조건부 승인을 허용했다. 일반적인 치료제 승인에 필요한 임상시험자보다 더 적은 수의 환자로 안전성과 효능을 확인한 뒤 승인을 내주는 제도다. 기업은 판매 이후 7년간 치료 결과를 분석해 보건 당국으로부터 정식 승인을 받아야 한다. 일본 아사히신문에 따르면 암체프리는 7명, 리하트는 8명의 환자를 대상으로 임상시험을 진행했다.

● 40조 원대 시장 선점 위해 美中도 임상 확대

세계 첫 iPS 세포 치료제가 등장하며 글로벌 개발 경쟁은 더 치열해질 것으로 예상된다. 시장조사기관 글로벌 마켓 인사이트는 글로벌 줄기세포 치료제 시장이 2022년 118억 달러(약 17조6304억 원)에서 2032년 315억 달러(약 47조 원)로 성장할 것이라고 전망했다.

지난해 국제학술지 ‘셀 스템셀’에 발표된 리뷰 논문에 따르면 2024년 기준 규제 당국의 승인을 받은 iPS 세포 치료제 임상시험 건수는 115건이었다. 이 중 38%는 미국, 15%는 중국, 12%는 일본에서 진행되고 있는 것으로 나타났다.

미국 국립보건원(NIH)은 올해 1월 인간 배아줄기세포에 대한 연구 의존도를 줄이고 iPS 세포 관련 임상을 확대하겠다는 계획을 발표했다. NIH와 미국 캘리포니아 재생의학연구소(CIRM)는 iPS 세포를 포함한 줄기세포 연구에 매년 2조 원 이상의 예산을 투자하고 있다. 중국의 경우 지난해 발표한 ‘중국제조 2025(Made in China 2025)’에 혁신 기술로 iPS 세포를 포함하기도 했다.

한국도 올해 1월부터 개정된 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(첨생법)’ 시행에 따라 위험도가 낮은 연구에 대해서는 규제가 완화됐다. 국내 줄기세포 개발 기업 관계자는 “여전히 일본에 비해서는 갈 길이 멀지만 과거에 비해 규제가 많이 완화되며 국내에서도 iPS 세포를 포함해 줄기세포 치료제 개발이 가속화될 것으로 기대된다”고 했다.



최지원 기자 jwchoi@donga.com