이엔셀 줄기세포치료제 ‘EN001’, 美 희귀의약품 지정… “샤르코마리투스병 신약 개발 탄력”

EN001, 중간엽 줄기세포치료제… 임상 1b상 순항
저용량군 안전성·탐색적 치료효과 확인
첨단재생바이오법 개정… 의료 현장 접점 확대

이엔셀은 샤르코마리투스병(CMT, Charcot-Marie-Tooth disease) 치료제로 개발 중인 신약 파이프라인 ‘EN001’이 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품(Orphan Drug Designations)으로 지정됐다고 28일 밝혔다.

샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키고 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환이지만 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 도전 과제로 여겨져 왔다.

EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT(ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제다. 세포 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징이 있다. 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고 신경 수초를 재생시키는 기전을 가진다.

작년 10월 이엔셀은 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 치료제 반복투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료효과를 발표했다. 저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후 8주 시점에 용량제한독성(DLT, Dose limiting toxicity) 평가를 진행했고 그 결과 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않은 것으로 확인됐다. 중대한 이상사례와 주입 관련 반응도 발생하지 않았다. 지난해 12월부터는 임상 1b상 고용량군 환자 대상 투여를 개시한 상태로 연내 임상 1b상을 마무리한다는 계획이다.

이엔셀 관계자는 “이엔셀 EN001이 희귀의약품으로 지정되면서 임상 및 개발이 더욱 탄력받을 것으로 기대한다”며 “현재 진행 중인 임상 1b상을 순조롭게 마무리해 국내 환자들에게 새로운 치료법을 제시할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

한편 보건복지부는 첨단재생의료에 대한 새로운 접근제도로 ‘첨단재생의료 치료’를 도입하는 개정안을 지난 21일부터 시행에 들어갔다. 이엔셀은 이에 발맞춰 의료기관과 희귀질환 환자들이 원하는 치료 옵션을 적기에 제공할 수 있도록 의료 현장과 접점을 확대하고 있다.

김민범 동아닷컴 기자 mbkim@donga.com